中新网上海新闻 8月7日电(李秋莹)8月6日，第三届中国淋巴瘤病友大会在上海召开，会议主题是“我爱CR更爱你”。本届大会特别举办了淋巴瘤中的罕见亚型——蕈样肉芽肿(MF)的专场，来自全国各地的患者、患者家属、临床专家、药物经济研究者、研发企业等相聚一堂，就MF这一罕见肿瘤的患者所需、诊疗前沿和政策保障机制等建言献策，从而助力实现让MF患者能得到及时、有效的治疗并回归正常生活。
聚焦罕见肿瘤患者，加速疾病精准诊断
随着“健康中国，一个都不能少”这一战略目标被提出，罕见肿瘤也逐渐步入了大众视野。罕见肿瘤，是指在临床上少见的肿瘤类型。罕见肿瘤的发病率较低、患者数量少，缺乏临床医生的关注和重视，无论诊断和治疗均缺少经验积累，也难以开展大规模循证医学研究。MF就是其中之一。这是皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)一种分型，CTCL在每10万人中仅有24名患者。在欧洲，MF的年发病率约为1/11万~1/35万。
MF症状主要累及皮肤，常表现为红色、鳞样斑块或增厚斑块并伴有严重瘙痒，从而造成患者皮肤大面积损伤。疾病会导致患者自信度降低、害怕社交、甚至产生抑郁症状，影响生活质量。1/3的MF患者出现皮肤病变进展或累及其他部位，包括血液。如果得不到及时的治疗，肿瘤细胞可能侵袭到淋巴结、血液和内脏，进而变得凶险，患者的生存时间将大幅减少，晚期约半数患者(52%)的生存期仅为5年。
在此次专场活动中，几位MF患者代表分享了他们的疾病故事。作为罕见肿瘤，误诊率高、确诊时间长是MF患者面临的首要难题。数据显示，MF患者平均需要2-7年才能得到确诊。北京大学第一医院皮肤科主任医师汪旸教授表示：“一方面，MF相对罕见，首发症状易与湿疹、银屑病等特应性皮肤疾病产生混淆，给临床医生的鉴别诊断带来了挑战；另一方面，淋巴瘤本身亚型分支多且易混淆，需要结合临床表现、病理、分子生物学的表现进行综合判断，对医生的临床诊断能力提出了较高的要求。因此，许多MF患者不能在疾病早期得到精准诊断，贻误了治疗时机，加大了治疗难度。”
创新性靶向药物填补临床空白，为罕见肿瘤患者带来新希望
除了诊断难之外，治疗选择受限也是影响MF临床诊疗现状的一大因素。随着血液累及程度加深，患者生存时间大幅减少，进展风险显著增加。临床医生急需更优质的创新治疗“武器”，来帮助MF患者提高完全缓解率，进而延长患者生命。
2022年10月，莫格利珠单抗获中国国家药品监督管理局(NMPA)的正式批准，用于治疗既往接受过系统性治疗的复发或难治性Sézary综合征(SS)或晚期(III/IV)蕈样肉芽肿(MF)成人患者。这是我国首个也是唯一获批用于治疗SS和MF的靶向C-C趋化因子受体4(CCR4)的生物制剂。CCR4是一类趋化因子受体，在MF/SS患者的恶性T细胞表面高度表达，是潜在理想靶标。莫格利珠单抗可与患者体内CCR4相结合，在人体免疫系统中激活更多的免疫细胞，进而破坏癌细胞。据悉，莫格利珠单抗即将于今年8月下旬在全国商业上市，惠及更多的MF患者。
浙江省肿瘤医院淋巴瘤内科主治医师李聪医生透露，目前国内已经有患者用上了莫格利珠单抗，取得了不错的治疗获益。她表示：“全球III期临床试验MAVORIC研究证实，莫格利珠单抗起效迅速，受试者血液缓解和皮肤缓解的中位起效时间分别为1.1个月和3.0个月，且显著提升了不同分期的血液累积患者的无进展生存期(PFS)，充分证明了其整体疗效，因此被NCCN指南推荐为MF系统用药的首选方案。在国内首例接受此疗法的患者，在此之前已经经过了17种治疗方案，患者的皮肤受累仍非常严重，遍身红肿、结痂和皮肤异色。让我们惊喜的是，用上创新药后，患者的病情得到了快速的好转，身上的皮肤症状都逐渐消退，这给了我们临床医生极大的治疗信心。作为全球首个获批的CCR4靶向治疗药物，莫格利珠单抗可适用于晚期MF患者，填补了MF未满足的治疗需求，期待其能显著改善患者症状和生活质量。”
消歧视，盼保障，给罕见肿瘤患者一个拥抱
由于MF时常伴随着外显皮肤症状，导致患者在日常生活中时常遭遇容貌歧视。除此之外，一次又一次的误诊和反复进展的疾病，也带给了他们巨大的心理压力。
为此，此次活动还设立了一个特别环节：“给MF病友一个拥抱”。与会嘉宾先后与MF患者一一拥抱，并大声喊出“加油，我爱你！”，为患者加油打气。同时，淋巴瘤之家也向全国的皮肤科和淋巴瘤科医生发出邀请，一起去参与拥抱MF患者的活动，以此让更多的人知道，MF等皮肤T细胞淋巴瘤不会传染，每个人都可以张开双臂，关爱并100%接纳身边的皮肤T淋巴瘤患者。
淋巴瘤之家创始人顾洪飞先生呼吁：“每一个小群体都需要被关注，每一个患者都需要被关爱。对于MF这样的罕见肿瘤患者来说，更需要社会各界的力量汇聚在一起，以善意的态度去关爱他们，用积极的行动，创建对罕见肿瘤患者友好的政策支持去回应他们的需求，希望我们能以此次专题会为契机，开启从研发、准入到临床的药物全生命周期对患者的支持，以及通过社会多层次的保障机制真正关爱罕见肿瘤患者。”
与此同时，专场活动上罕见肿瘤患者用药保障情况也引发了讨论。随着越来越多的罕见肿瘤创新药逐步进入中国后，如何能提高它们的药物可及性，是需要社会各界共同钻研的必修课。
近两年来，我国罕见病患者的用药保障得到了大幅提升。在今年3月起开始实行的新版国家医保目录中，新纳入了7种罕见病用药。目前，我国医保目录包含52种罕见病用药，覆盖了27种罕见病，有效降低了罕见病患者的负担。经过多年探索，我国已初步设立了罕见病医疗保障制度，但对罕见肿瘤患者的多层次医疗保障体系仍未有效建立。
上海市卫生和健康发展研究中心(上海市医学科学技术情报研究所)程文迪表示：“罕见肿瘤创新药品的价值是需要综合多方因素进行考量的。在医保支付价制定时考虑其临床价值、经济价值的同时，患者价值和社会价值也需要考虑和尊重。故此，需要给予高值创新药品，特别是发病率较低的罕见肿瘤以特殊的政策，如经济性评价设定更高的ICER阈值，通过MCDA的方法综合评价药品多维度的价值。这不仅有利于相关药品本身价值体现，同时最终也将鼓励行业创新、发展，从而惠及更多病患。期待未来，在政府有关部门的主导下，医疗机构、企业、公益组织等多方力量等齐心协力，共建罕见病和罕见肿瘤的多层次保障体系，提高每一位罕见肿瘤疾病患者用药的可及性。”
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